全球首款！儿童“小丁丁”专用药来了，金赛药业重磅新药获批临床

2月24日，长春高新子公司金赛药业宣布，其自主研发的GenSci141软膏正式获得国家药监局临床试验批准。

图源：国家药监局药品审评中心官网截图

这是全球首款专门针对“儿童小阴茎”这一适应症申报临床的药物，一旦成功上市，将彻底改变目前“无药可用”的尴尬局面。

这款药是治什么的？

根据公示信息，GenSci141软膏此次获批的适应症是用于改善因高促性腺激素性性腺功能减退症、5α-还原酶2缺乏症、雄激素合成减少的先天性肾上腺皮质增生症，以及特发性原因引发的儿童小阴茎。

“小阴茎”是指孩子的阴茎外观正常，但长度明显低于同龄人正常水平，男婴中患病率为0.6%～0.7%，它不仅影响孩子站立排尿，更会带来巨大的心理负担，甚至影响成年后的性功能。

治疗小阴茎的主要目标是让患儿达到正常最小阴茎长度，可以站立排尿，从而减少患儿焦虑情绪，成年后可正常进行性生活。临床治疗以药物治疗、手术治疗和心理疏导为主，药物多使用外源性雄激素、促性腺激素等，但均属于“超说明书”用药。截至目前，全球范围内没有一款专门批准用于治疗儿童小阴茎的药物。

有何特别之处？

GenSci141软膏的核心成分是双氢睾酮。它是一种活性比普通睾酮更强的雄激素，能有效地刺激阴茎组织生长，同时因为它不会被芳香化，可以避免一些如骨成熟或男性乳房发育等副作用。

金赛药业这款新药并非完全从零开始，而是对一款国外已有的、用于成人雄激素缺乏的凝胶（法国Andractim）进行了深度改良。他们不仅把剂型从凝胶改成了更适合儿童的软膏，更重要的是，首次将“改善儿童小阴茎”作为明确的研发目标，并为此开展临床试验。这意味着，一旦成功，医生和患儿将拥有一个经过严格验证、用法用量清晰的合法选择。

总结

GenSci141软膏获批临床，确实是一个令人振奋的起点。它填补了儿童小阴茎药物治疗领域的全球空白，有望为许多受此困扰的患儿家庭提供一个科学、规范的解决方案。

不过，也要理性看待。这款药刚刚获批进入I期临床试验，主要评估其在儿童中的安全性和身体如何处理该药物。后续还要经过II期、III期临床研究来证实其有效性和更广泛的安全性。从今天到最终获批上市，乐观估计也需要5-8年时间。

这款新药的出现，更大的意义在于推动社会对这一“隐秘角落”疾病的科学认知。希望未来能有更多的研究，完善诊断标准，让真正有需要的孩子能得到及时、规范的治疗。

参考文献：

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