本周「5.1-5.8」资讯：罗氏格菲妥单抗新适应症在华获批│康方抗PD-1单抗FDA获批治疗鼻咽癌│4月FDA批准药物信息汇总

01. 罗氏格菲妥单抗新适应症在华获批，丰富R/R DLBCL二线治疗选择

5月7日，罗氏制药宣布，创新双特异性抗体格菲妥单抗（中文商品名：高罗华^®）新适应症已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，联合吉西他滨与奥沙利铂（GemOx）用于治疗不适合自体造血干细胞移植（ASCT）的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤非特指型（DLBCL NOS）成人患者（2L+DLBCL）。

作为全球首个对复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者进行固定周期治疗的双特异性抗体，格菲妥单抗于2023年在中国获批单药用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的R/R DLBCL成人患者，开启了我国淋巴瘤治疗的“双抗时代”。

此次获批基于STARGLO研究，该研究为一项III期、随机、开放标签试验，旨在探索格菲妥单抗联合吉西他滨、奥沙利铂（Glofit-GemOx）对比利妥昔单抗联合吉西他滨、奥沙利铂（R-GemOx）在接受过1线治疗及以上且不适合移植R/R DLBCL患者中的疗效和安全性。共纳入了274例受试者，主要终点为总生存期（OS）。结果显示：

中位随访11.3个月（95%CI：9.6-12.7）后的初步分析显示，与R-GemOx相比，Glofit-GemOx组显著改善了患者的OS：中位生存期未达到（NE，95% CI：13.8-NE）vs 9.0个月（95% CI：7.3-14.4）；风险比（HR）=0.59 （95% CI：0.40-0.89；P=0.011）。

在中位随访20.7个月（95% CI：19.9-23.3）的更新分析中，Glofit-GemOx组的OS仍优于R-GemOx组：中位生存期为25.5个月（95% CI：18.3-NE） vs 12.9个月（95% CI：7.9-18.5）；HR=0.62 （95% CI：0.43-0.88）。

安全性方面，Glofit-GemOx组180例（100%）患者和R-GemOx组88例患者中的84例（96%）在研究期间至少出现过一次不良事件。

该研究结果揭示了格菲妥单抗对不适合移植的R/R DLBCL患者展现出了显著的生存期改善，以及可控的安全性，有效弥补了当前该领域二线治疗的不足。首次显示了CD20/CD3双特异性抗体拥有为二线不适合移植的R/R DLBCL患者人群带来生存获益的潜力。

02. 康方生物创新药成功“出海”，抗PD-1单抗获美国FDA批准治疗鼻咽癌

近日，康方生物宣布，派安普利单抗注射液已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）的一线治疗和以铂类为基础的至少一线化疗治疗进展后治疗的2项适应症。派安普利单抗由康方生物自主研发并由正大天晴康方负责后续开发和商业化。

图源：FDA官网

派安普利单抗为一款采用IgG1亚型并进行Fc段改造的新型差异化抗PD-1单抗，能够更有效增强免疫治疗疗效，且减少不良反应。此前，派安普利单抗已在中国获批4项适应症，分别为联合化疗一线治疗局部晚期或转移鳞状非小细胞肺癌，至少经过二线系统化疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤，以及接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌、联合化疗一线治疗复发或转移鼻咽癌（NPC）。本次两项适应症在美国同时获批，主要基于国际多中心III期临床研究AK105-304研究和关键注册性研究AK105-202研究。

据悉，AK105-304研究数据将在2025年美国癌症协会年会（AACR）上以口头报告的形式发布。研究AK105-304是一项随机、双盲、多中心试验，评估了派安普利单抗联合顺铂或卡铂和吉西他滨的疗效。纳入了291例复发或转移性鼻咽癌患者，这些患者之前没有接受过复发或转移性疾病的全身化疗。主要疗效指标是无进展生存期（PFS），由盲法独立审查委员会根据RECIST v1.1进行评估。结果显示，派安普利单抗组的中位PFS为9.6个月（95% CI：7.1-12.5），安慰剂组的中位PFS为7.0个月（95% CI：6.9-7.3）（风险比（HR）=0.45，95% CI：0.33-0.62，P<0.0001）。在派安普利单抗组和安慰剂组中，分别有31%和11%的患者在12个月的随访后存活且无进展。虽然OS结果尚不成熟，最终分析报告的死亡率为预设的 70%，但未观察到任何不良趋势。

研究AK105-202是一项开放标签、多中心、单臂II期临床试验，评估了单药派安普利单抗的疗效。该试验共纳入125例不可切除或转移性非角化性鼻咽癌患者，这些患者在铂类化疗和至少一种其他治疗后出现疾病进展。主要疗效指标是客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），根据独立放射学审查委员会评估的RECIST v1.1。结果显示，ORR为28%（95% CI：20%-37%），中位DOR未达到（95% CI：9.2-不可估计）。

此次派安普利单抗在美国获批两项适应症，标志着中国创新药在全球研发和注册领域取得重要突破。作为首个由中国企业独立完成全流程（研发、临床、生产及注册申报）并成功获得FDA批准的创新生物药，它不仅为全球复发/转移性鼻咽癌患者提供了新的治疗选择，也展现了中国生物医药产业的国际化实力。未来，随着更多临床证据的积累，派安普利单抗有望进一步拓展适应症范围，惠及更广泛的肿瘤患者群体。这一里程碑式的进展，不仅巩固了康方生物在免疫治疗领域的领先地位，也为中国创新药“出海”树立了标杆。

03. 新药速递：FDA4月批准新药汇总

在2025年4月份，FDA批准了多种新药，涵盖了偏头痛、罕见病、肿瘤、精神分裂症及IgA肾病等多个治疗领域，为患者带来了更广泛的治疗选择和新的希望。

1.Vanrafia（阿曲生坦）片剂

公司：诺华制药

批准日期：2025年4月2日

适应症：免疫球蛋白A肾病（IgA）

药物信息：Vanrafia（阿曲生坦）是一种内皮素A受体拮抗剂，用于降低原发性IgA肾病患者的蛋白尿水平。

2.Jobevne（贝伐珠单抗）注射液

公司：Biocon Biologics Ltd.

批准日期：2025年4月9日

适应症：结直肠癌、非小细胞肺癌、多形性胶质母细胞瘤、肾细胞癌、宫颈癌、卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌

药物信息：Jobevne（贝伐珠单抗）是一种血管内皮生长因子抑制剂，与安维汀生物类似，用于治疗结直肠癌、非小细胞肺癌、胶质母细胞瘤、肾细胞癌、宫颈癌以及上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。

3.Mezofy（阿立哌唑）口腔膜剂

公司：CMG Pharmaceutical Co., Ltd.

批准日期：2025年4月15日

适应症：精神分裂症

药物信息：Mezofy（阿立哌唑）是已获批准的非典型抗精神病药物阿立哌唑的口腔膜剂，用于治疗13岁及以上成人和儿童的精神分裂症。

4.派安普利单抗注射液

公司：康方生物

批准日期：2025年4月23日

适应症：鼻咽癌

药物信息：派安普利单抗注射液为程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，用于治疗鼻咽癌。

5.Imaavy（尼卡利单抗）注射液

公司：强生

批准日期：2025年4月29日

适应症：重症肌无力

药物信息：Imaavy（尼卡利单抗）注射液是一种新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂，用于治疗全身性重症肌无力。

6.Zevaskyn（prademagene zamikeracel）基因修饰细胞片

公司：Abeona Therapeutics Inc.

批准日期：2025年4月29日

适应症：大疱性表皮松解症

药物信息：Zevaskyn（prademagene zamikeracel）是一种基于细胞片的自体基因疗法，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症。

7.Atzumi（甲磺酸二氢麦角胺）鼻用粉剂——原名STS101

公司：Satsuma Pharmaceuticals, Inc.

批准日期：2025年4月30日

适应症：偏头痛

药物信息：Atzumi（甲磺酸二氢麦角胺）是麦角胺衍生物甲磺酸二氢麦角胺的鼻用粉剂，用于急性偏头痛治疗。

参考文献：

1.罗氏制药. 高罗华®新适应症在华获批，丰富复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤二线治疗选择. Published May 8, 2025. Accessed May 8, 2025.

https://mp.weixin.qq.com/s/Sw3X7qJPvqKGpazXQLSwuw

2.Abramson JS , et al. Glofitamab plus gemcitabine and oxaliplatin (GemOx) versus rituximab-GemOx for relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma (STARGLO): a global phase 3, randomised, open-label trial. Lancet. 2024;404(10466):1940-1954.

3.康方生物. 美国重磅上市！派安普利单抗2个适应症获FDA批准上市，用于晚期鼻咽癌治疗. Published April 25, 2025. Accessed May 7, 2025. https://www.akesobio.com/cn/media/akeso-news/20250425/

4.FDA. FDA approves penpulimab-kcqx for non-keratinizing nasopharyngeal carcinoma. Published April 23, 2025. Accessed May 7, 2025.  https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-penpulimab-kcqx-non-keratinizing-nasopharyngeal-carcinoma

5.Hu C, et al. Penpulimab versus placebo in combination with chemotherapy as first-line treatment for recurrent or

metastatic nasopharyngeal carcinoma: A global, multicenter, randomized, double-blind, phase 3 trial (AK105-304). Presented at AACR 2025. April 25-30, 2025. Chicago, IL. Abstract CT011.

6.Drug Approvals and Databases. FDA. Accessed May 7, 2025. https://www.fda.gov/drugs/development-approval-process-drugs/drug-approvals-and-databases