本周「11.29-12.06」资讯:侯金林团队发现RNA干扰疗法有望治愈乙肝|刚果(金)143人因不明疾病丧生|FDA加速批准首个治疗NRG1基因融合的胰腺癌或非小细胞肺癌的双特异性抗体药物

一、侯金林教授领衔团队,乙肝治疗新突破刊登NEJM!
图源:https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2405485
本周,新英格兰医学杂志(NEJM)发表了Piranga研究结果,该成果由南方医科大学南方医院感染内科(广东省肝脏疾病研究所)的侯金林教授携手国内外顶尖团队共同完成。研究结果首次揭示了RNA干扰联合免疫调节剂的潜力,为乙肝治疗领域提供了突破性启示。
Piranga是一项多中心、随机、对照、适应性、开放标签平台试验,共纳入159名慢性乙型肝炎感染患者,旨在评估Xalnesiran联合或不联合免疫调节剂用于慢性乙型肝炎感染患者的安全性、耐受性和疗效。研究的主要终点是治疗结束后24周的乙肝表面抗原(HBsAg)阴转率(HBsAg<0.05 IU/ml)。主要研究结果显示:Xalnesiran联合免疫调节剂(组3和组4)显示最高的HBsAg清除率,分别为12%和23%,显著高于单用Xalnesiran(组1和组2,分别为7%和3%)及对照组(组5,无清除)。
此外,研究指出了两个主要挑战:首先,HBsAg水平的下降并不持久,且只有当HBsAg水平低于1000 IU/mL时,患者才可能观察到HBsAg水平的下降。其次,在研究中3/4级不良事件并不罕见,特别是在接受Xalnesiran治疗的患者中,丙氨酸转氨酶(ALT)水平升高的比例高达43-83%。
尽管存在挑战,这一发现为HBV的联合治疗提供了新的视角,不仅为HBV患者带来了新的治疗希望,也为HBV治疗的研究和临床实践提供了新的方向。
二、刚果(金)143人因不明疾病丧生
本周,刚果(金)西南部卫生官员发文称该地区爆发一种不明疾病,已导致143人死亡。
卫生部官员表示,患者报告的症状包括发烧、头痛、鼻塞、咳嗽、呼吸困难和贫血。目前,一支医疗队已被派往采集样本并进行分析。
知情人士表示,随着感染人数的不断增加,情况令人极其担忧。他指出:“Panzi是一个农村卫生区,药品供应存在问题。”由于缺乏及时治疗,许多病人在家中去世。流行病学家观察到,妇女和儿童受这种疾病的影响最为严重。
世界卫生组织(WHO)上周已经得知了这种疾病的情况,并正在与刚果的公共卫生部门合作进行进一步的调查,紧急公共卫生官员已经前往该地区进行实地考察。全球专家正密切关注这一神秘疾病的进展,并准备提供必要的支持和援助,以帮助控制疫情并减轻受影响社区的痛苦。
三、FDA加速批准首个治疗NRG1基因融合的胰腺癌或非小细胞肺癌的双特异性抗体药物
图源:Merus
本周,FDA加速批准了一种新型双特异性抗体药物Zenocutuzumab(Bizengri),用于治疗携带NRG1基因融合(NRG1+)的晚期不可切除或转移性胰腺导管腺癌或非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者,这些患者在接受既往全身治疗后出现疾病进展。这一批准标志着针对NRG1基因融合的癌症治疗领域取得了重大进展。
Bizengri是首个获批用于治疗这一患者群体的药物。该药物通过靶向HER2和HER3发挥作用,因为NRG1与HER3结合可诱导与其他HER/ERBB激酶形成异二聚体,增加下游信号传导,促进肿瘤形成。据估计,不到1%的实体瘤携带NRG1融合。
此次批准基于一项多中心、开放标签、多队列的eNRGy研究,纳入64名晚期/转移性NSCLC患者和30名晚期/转移性胰腺腺癌患者。所有患者均通过二代基因测序确认携带NRG1融合,且在接受标准治疗后病情进展。研究结果显示,接受Bizengri治疗的NRG1+非小细胞肺癌患者的总缓解率为33%(95% CI:22%-46%),NRG1+非小细胞肺癌患者的中位缓解持续时间为7.4个月(95% CI:4.0-16.6)。在NRG1+胰腺导管腺癌患者中,Bizengri的总缓解率为40%(95% CI:23%-59%),缓解持续时间范围为3.7个月至16.6个月。
Bizengri的获批为晚期、不可切除或转移性且携带NRG1基因融合的胰腺导管腺癌或NSCLC患者提供了新的治疗选择,带来了新希望。
参考文献
1. Hou J, Zhang W, Xie Q, et al. Xalnesiran with or without an Immunomodulator in Chronic Hepatitis B. New England Journal of Medicine. 2024;391(22):2098-2109. doi:https://doi.org/10.1056/nejmoa2405485.
2. Reuters Staff. Unknown disease kills 143 in southwest Congo, local authorities say. Reuters. https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/unknown-disease-kills-143-southwest-congo-local-authorities-say-2024-12-03/. Published December 3, 2024.
3. FDA. FDA grants accelerated approval to zenocutuzumab-zbco. U.S. Food and Drug Administration. Published 2024. Accessed December 5, 2024. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-zenocutuzumab-zbco-non-small-cell-lung-cancer-and-pancreatic
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