吉利德“年度科学突破”HIV药物斩获FDA批准！半年一次的暴露前预防方案时代已来

2025年6月18日，美国FDA正式批准吉利德科学（Gilead Sciences）旗下HIV-1衣壳抑制剂———来那帕韦（英文名：Lenacapavir；英文商品名：Yeztugo®）作为HIV暴露前预防（PrEP），以降低体重≥35kg的成年及青少年群体通过性途径感染HIV的风险。

作为HIV治疗领域的领导者，吉利德再次引领抗病毒药物研发的创新前沿，推出这一长效PrEP药物，旨在突破当前HIV防控实践中面临的多重瓶颈，如依从性差、每日服药的心理负担，以及治疗过程中对患者隐私的挑战等问题。

这一里程碑式的批准，标志着该每6个月仅需注射一次的HIV预防方案的正式诞生，也被视为推动全球终结HIV流行的关键一步。

图源：吉利德官网 

来那帕韦已落地中国，长效治疗助力多重耐药HIV管理

事实上，来那帕韦在国内的注册进程亦同步推进。2025年1月2日，中国国家药监局（NMPA）已正式批准来那帕韦注射液及片剂上市，用于联合其他抗反转录病毒药物治疗当前方案无法实现病毒学抑制的多重耐药HIV-1感染成人患者。来那帕韦通过独特的作用机制，精准干预HIV生命周期的多个关键环节——包括衣壳介导的病毒核摄取、病毒组装和释放过程，以及衣壳核的形成，从而有效抑制HIV-1复制，对多重耐药毒株展现出优异的抗病毒活性，为治疗选择受限的患者带来了全新希望。 

图源：中国国家药监局（NMPA）官网 

根据《2024 中国艾滋病报告》显示，截至 2024 年 6 月 30 日，全国报告现存 HIV 感染者及艾滋病患者共计 1329127 例。其中，HIV 感染者 740787 人，艾滋病患者 588340 人，防控形势依然不容乐观。

来那帕韦在国内的获批不仅是全球首个获批的HIV衣壳抑制剂，更是中国市场上首个实现“一年两次注射”方案的抗HIV治疗药物。

全球HIV预防面临挑战，长效PrEP策略亟需推进

尽管近年来HIV治疗手段不断进步，但全球范围内的HIV预防现状仍不容乐观。根据美国疾控中心（CDC）发布的数据，截至2022年，仅有约36%符合PrEP使用标准的人群真正接受了PrEP处方。在女性、非裔、拉丁裔以及美国南部地区，这一使用率更低。更令人担忧的是，仅2023年一年，美国每天仍有超过100例新发HIV感染病例。低PrEP使用率背后，隐藏着多个复杂因素的叠加，包括患者在日常生活中难以坚持每日服药的依从性障碍、因服药暴露而产生的社会污名压力，以及公众与基层医生对PrEP方案的认知不足等。正因如此，具备低频次、长效性、隐私性更强等优势的PrEP策略，如来那帕韦，成为当前HIV防控中呼声最高、最受期待的变革性选择。 

PURPOSE研究提供坚实临床证据，预防有效率高达99.9%

来那帕韦此次获得FDA批准，基于吉利德主导的两项关键全球III期临床研究——PURPOSE 1和PURPOSE 2的结果，充分展示了其卓越的预防效果与良好的安全性。这两项研究成果均已发表于权威期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM），其科研影响力促使《Science》杂志于2024年将来那帕韦评为“年度科学突破（Breakthrough of the Year）”，再次肯定了其在HIV防控领域的变革意义。

在PURPOSE 1研究（NCT04994509）中，研究团队在非洲地区2143名顺性别女性中评估来那帕韦的预防效果，结果显示，在接受半年一次来那帕韦皮下注射的参与者中，无一例HIV感染发生，展现出100%的HIV预防有效率，远优于每日口服Truvada（富马酸替诺福韦+恩曲他滨）的对照组。 

PURPOSE 1研究结果：HIV发病率汇总 

而在PURPOSE 2研究（NCT04925752）中，研究覆盖2179名顺性别男性及性别多元人群，同样采用半年一次注射的方式，结果仅发现2例HIV感染，整体预防有效率高达99.9%。这项研究也证实来那帕韦在更广泛人群中优于每日口服PrEP方案。 

长效注射为临床与公共卫生提供全新解决方案

来那帕韦的半年一次注射剂型，不仅是对患者个体治疗路径的优化，也是对整个HIV防控体系的重大利好。首先，其显著提升了患者的用药依从性，尤其适用于年轻群体、高风险人群和受到社会歧视的易感群体，避免了每日服药所带来的心理负担和行为疲劳。其次，持续稳定的血药浓度使HIV预防效果更持久，预期可在社区层面显著降低病毒传播风险。

此外，由于其尚未观察到显著的耐药突变，来那帕韦的安全性亦获得高度认可。更为重要的是，该方案对患者隐私的保护作用尤为突出，半年一次的用药节奏远优于频繁服药方案，增强了人群的接受度和主动预防意愿。

目前，吉利德已在欧盟、澳大利亚、巴西、南非等多个国家提交了来那帕韦的上市审批申请，并计划在更多依赖FDA审批的国家（如阿根廷、墨西哥、秘鲁）拓展准入。针对低收入国家和地区，吉利德亦正在与全球健康组织紧密合作，构建可及性与公平性兼顾的获取路径，确保药物的覆盖范围与防控潜力最大化。 

吉利德以创新实践“零艾滋”愿景，来那帕韦或成关键支点

作为HIV治疗与预防药物的先驱，吉利德迄今已推出13种抗HIV药物，率先开发出首个每日口服PrEP药物、首个单片治疗方案，以及如今全球首个半年一次注射的长效PrEP药物来那帕韦。这些突破不断重塑人类对HIV可控、可预防的认知边界。

来那帕韦的问世不仅标志着抗HIV药物研发的新高度，也为公共卫生领域迈向“零艾滋”目标提供了强有力的技术支撑。随着其在美国的正式获批、在中国的率先上市，来那帕韦有望成为全球HIV防控战略中的核心支柱，加速从“可治”迈向“可防”、最终实现“可控”的新时代。 

参考文献：

1. Gilead Sciences . Yeztugo® (Lenacapavir) Is Now the First and Only FDA-Approved HIV Prevention Option Offering 6 Months of Protection. June 18, 2025. Available from: https://www.gilead.com/news/news-details/2025/yeztugo-lenacapavir-is-now-the-first-and-only-fda-approved-hiv-prevention-option-offering-6-months-of-protection

2. 国家药品监督管理局. 2025年01月02日药品批准证明文件送达信息. Available from: https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20250102154109161.html

3. Bekker LG, Das M, Abdool Karim Q, et al. Twice-Yearly Lenacapavir or Daily F/TAF for HIV Prevention in Cisgender Women. N Engl J Med. 2024 Jul 24. doi: 10.1056/NEJMoa2407001.

4. Gilead Sciences . 每年两次给药的HIV长效疗法萨兰卡®在华获批. 2025年01月02日.  Available from: https://mp.weixin.qq.com/s/ceVvpite5yfU_ueW4_HJyQhttps://mp.weixin.qq.com/s/ceVvpite5yfU_ueW4_HJyQ